「ゾルゲンスマ」とは？
「ゾルゲンスマ」
ゾルゲンスマは、筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症（SMA）」の遺伝子治療薬。
脊髄性筋萎縮症は、 タンパク質をつくる遺伝子の異常が主な原因となり、運動神経細胞が減って筋力が低下する難病。
脊髄性筋萎縮症は、 生後6カ月までに発症する最も重症のタイプでは、人工呼吸器による補助がなければ多くの子が2歳までに命を落とすとされる。
ゾルゲンスマは、正常な遺伝子を注入することで、 運動神経細胞に届けてタンパク質をつくり出し、症状の改善を図る。
2020年5/20日から適用される予定。
価格はなぜ高い？
ゾルゲンスマの値段は、これまで保険適用の国内最高額だった白血病などの治療薬「キムリア」の3349万円を大幅に上回る1回1億6707万7222円。
医療保険の適用対象となる。
2歳未満の患者が対象で、年間の対象者数は25人程度と見込まれていて、市場規模は42億円としている。
高額療養費制度の他、難病関連や都道府県が独自に設けている子ども向けの医療費助成を活用すれば「ほぼ自己負担はない」 とされている。
価格が高い理由としては、 患者数の少ない難病の治療研究には研究費以上に、かなりの苦労とリスクが伴います。
数百億の開発費を掛けても薬が完成するとは限らず、完成しても患者が少ないので儲かりません。
製薬会社や研究者にとってはハイリスク、ローリターンとなっているため。
ゾルゲンスマは、スイスの製薬大手ノバルティスファーマが製造販売する。
みんなの声
患者が少ない難病の薬を開発するのにも、一般的な薬を開発するのと同じだけの開発費がかかる。開発費を全投与回数で割るとこうなってしまうのかな。
新薬の開発には莫大なお金がかかるんだから、この価格が高いとは思わない。
費用面だけでみると、1回1,6億円で済むなら高すぎるということは無いかもしれない。 この薬のおかげで、その子供たちが医療に依存せず日常生活を送れるなら、高いとは言い切れない。
旅行中の外国人が治療費払わず帰国したりとかただでさえ負担が増えてるのに、こんな高価な薬保険適用したらそれこそ医療崩壊するよ。
自分の子供だったらとても助かるし、嬉しいと思う。価格が価格なだけに、不正が無いようにお願いしたい。
